このたび、慢性骨髄性白血病（CML）委員会の委員長に就任いたしました嶋晴子でございます。
CMLは、かつては造血細胞移植が唯一、根治を目指せる治療法と考えられていました。しかし、分子標的薬の登場により、現在では多くの慢性期CMLのお子さんが、内服治療の継続により長期にわたり安定した生活を送れるようになってきました。
その一方で、成長や発達への影響、学校生活における生活の質（QOL）、長期にわたる治療との付き合い方、さらには思春期から成人期への移行など、小児・AYA世代ならではの多くの課題もあります。また、病気が進行した場合に効果が期待できる治療法や、造血細胞移植をどのような状況で選択するかについても、引き続き検討が必要な重要なテーマです。
私がCML委員会の委員として活動を始めて以来、はじめて取り組んだテーマは、「分子標的薬が小児の成長に及ぼす影響」でした。まだ分子標的薬による成長障害を示唆する症例報告しかみられなかった時期に、この委員会の取り組みとして全国の患者さんのご協力を得て多数例の調査・解析を行い、その実態を明らかにしてきました。また、CMLは小児では希少疾患のため大規模研究を行うことは困難ですが、小児CMLでははじめてとなる分子標的薬の中止試験に取り組み、その結果を日本から発信することができました。
日々の診療を通じて、治療が安定しているように見える状況であっても、「生涯にわたり治療を続けなければならないかもしれない」という不安や負担を、多くの患者さんが抱えておられることを実感しています。こうした患者さんの負担軽減ならびにQOL向上につながるよう、今後も全国の専門施設、そして世界の小児CML研究グループと連携しながら、分子標的薬の減量や中止を目指せる基準の確立を追求してまいりたいと考えています。
CML委員会は、小児CMLのお子さん一人ひとりの想いを大切にし、それぞれの状況やニーズに合った、より安全で質の高い医療の実現を目的に活動しています。次々に登場する分子標的薬の小児における標準的な選択法の検討や、長期的な経過を見据えたフォローアップ体制の整備を通じて、患者さんとご家族が安心して治療に向き合える環境づくりを目指しています。患者さん・ご家族の声にも真摯に耳を傾け、日々の診療に役立つ新たな知見を見出せるよう、尽力してまいります。
これからもCML委員会の活動にご理解とご支援を賜りますよう、どうぞよろしくお願い申し上げます。