小児期の肝臓に発生する悪性腫瘍（がん）の代表的なものとして次の2種類があります。
・肝芽腫： 小児期に特有の肝がんで、通常5歳未満の小児に発生します。
・肝細胞がん： 成人にも診られる肝がんで、あらゆる年齢の小児に発生します。
家族性腺腫性ポリポーシス（ＦＡＰ）、ベックウィズ‐ヴィーデマン症候群、低出生体重の患者では肝芽腫の発生リスクが高くなることが知られています。
また、B型肝炎かC型肝炎ウイルスが母親から子供へ感染した場合や、胆汁性肝硬変やチロシン血症などの特定の疾患によって肝臓に損傷を受けていると、肝細胞がんの発生リスクが高くなります。
腹部、特に右上腹部のしこり、腹痛、発熱、食欲減退、体重減少、吐き気、嘔吐などがあります。症状は、腫瘍が大きくなるほどより多く出現します。
年には国内のほぼ全域の施設が参加する形で日本小児肝がん研究グループ（JPLT）が設立され、すべての小児肝がんを対象とした臨床研究JPLT-1, JPLT-2が行われました。現在その活動は、日本小児がん研究グループ（JCCG）の肝腫瘍委員会に引き継がれ、新しい臨床研究が開始されています。
採取した血液を調べて、臓器や組織、腫瘍細胞などから血液中に放出された小児肝がんに特徴的な物質（腫瘍マーカーといいます）の量を測定します。小児肝がんでは、血液中のα-フェトプロテイン（AFP）と呼ばれる物質の濃度か上昇します。ただしAFPの値については、出生直後は正常児でもかなり高い値を示しますし、他の種類のがんやがん以外の病態（肝硬変や肝炎など）でも上昇してくることがあります。 これらの区別のために、AFPのタイプを調べることもあります。
赤血球の数、白血球の数、血小板の数、ヘモグロビンの量、肝機能検査（肝臓から血中に放出される特定の物質の濃度から肝臓の機能を推定する検査法）。肝がんでは、正常の肝細胞や胆道を圧迫あるいは傷害するために、これらの値が正常値よりも高く出ることがあります。
腹部X線、超音波検査、CTスキャン（コンピューター断層像）、MRI(磁気共鳴画像法)、血管造影などの検査を組み合わせて行い、腫瘍の大きさや進展状況を検査します。
がんの徴候を調べる顕微鏡検査のために細胞や組織を採取することです。腫瘍の切除または観察のために手術が実施される場合には、その最中に組織サンプルの採取が行われます。また、太い針をおなかの外から刺して、腫瘍の一部を抜き取ることも行われています。病理医が採取されたサンプルを顕微鏡で観察し、肝がんの有無を調べます。
小児肝がんの病期分類システムには、以下の２つがあります。
・術後（手術実施後の）病期分類：腫瘍の観察または摘出を目的とした手術の実施後に体内に残存している腫瘍の量を基準とした病期（日本小児外科学会分類など）。
・術前（手術実施前の）病期分類：肝臓全体を4つに分けた区域（4区域）のそれぞれにおける腫瘍の拡がりの有無（MRIやCTなどの画像検査法によって判定される）を基準とした病期。この病期分類法はPRETEXTと呼ばれ、JCCGではこの分類を現在用いています。
PRETEXT I：肝臓の4区域の1つのみにがんが認められます。
PRETEXT II：肝臓の4区域の隣り合う2つにがんが認められます。
PRETEXT III：肝臓の4区域の隣り合う3つにがんが認められるか、もしくは肝臓の4区域の隣り合わない2つにがんが認められます。
PRETEXT IV：4区域の全てにがんが認められます。
現在日本では、以下のリスク因子を用いて、標準リスク、中間リスク、高リスクの3つの群に分けて、それぞれのリスクに応じた治療を行っています。リスク因子（回復の見込みと治療の選択を左右する因子）には以下のものがあります。
・PRETEXT分類
・遠隔転移
・診断時の年齢
・ＡＦＰの値が著しく低いか
・多発（腫瘍が2つ以上無いか）
・診断時に腫瘍が破裂していないか
・血管に浸潤がないか
・肝臓以外の腹部に病変がないか
可能な場合は、手術によるがんの摘出が行われます。
・肝部分切除術：肝臓のがんに侵されている部分を切除する手術。
・全肝切除術と肝移植：肝臓全体を切除して、代わりとしてドナーから提供された健康な肝臓を移植する治療法。肝移植は、がんが肝臓の外部には拡がっておらず、かつ肝臓のドナーがみつかった場合に行われます。
・転移巣切除：肝臓の外部（周辺組織や肺、脳など）へ転移したがんを切除する手術。
化学療法は、薬を用いてがん細胞を殺傷したりその細胞分裂を妨害したりすることによりがんの増殖を阻止する治療法です。多くの場合、腫瘍を小さくして摘出しやすくするためや、手術による腫瘍細胞の飛散を防止するために、手術の前に化学療法が実施されます。また術後に残っているがん細胞を全て死滅させるために、術後化学療法も実施されます。
シスプラチンと呼ばれる抗がん剤を用いることが多いですが、複数の抗がん剤を用いる治療法もあり、化学療法の実施方法は、治療中のがんの種類と病期によって異なります。
手術と抗がん剤治療をうまく組み合わせる治療法の開発により、肝芽腫の治療成績は向上し、約80％の患者が長期生存できるようになっています。しかし、遠隔転移例や高リスクの患者では、半数以上の患者が長期生存できない状況で、さらなる治療成績の向上が期待されています。
